أمل جديد لحالات اعتلال الشبكية الصباغي


ميتو كيم: أحد التحديات الرئيسية لتطوير علاج لـ RP هو أنه لا ينتج عن طفرة واحدة بل هو تركيبة من الأمراض ذات الصلة التي تسببها مئات الطفرات الجينية المختلفة. واحدة من السمات المميزة لتنكس الشبكية هو خلل في الميتوكوندريا. تنتج الميتوكوندريا ، "قوة الخلية" ، الغالبية العظمى من الطاقة التي تحتاجها خلايانا لتعمل وتعيش. نظرًا لأن العين هي واحدة من أعلى الأنظمة استهلاكًا للطاقة في الجسم ، فإن الاضطراب المستمر لوظيفة الميتوكوندريا يؤدي إلى نقص في الطاقة ويؤدي في النهاية إلى موت الخلايا. يُعترف بخلل الميتوكوندريا كمحرك أساسي لعلم الأمراض في أمراض الشبكية.


قال الدكتور باربل روهرر ، دكتوراه ، كبير مسؤولي العلوم والمؤسس المشارك لشركة ميتوكيم: "يعتبر MC16 فريدًا من حيث أنه مصمم ليكون علاجًا غير محدد للطفرات الجينية مع إمكانية علاج جميع أشكال التهاب المفاصل الروماتويدي".


"يعتبر التصنيف كدواء يتيم خطوة مهمة في تطوير علاجاتنا لالتهاب الشبكية الصباغي وأمراض تنكس الشبكية الأخرى." قال مايكل فويفودسكي ، الرئيس التنفيذي. "كل شخص في ميتوكيم مدفوع لتطوير علاجات حاسمة للمرضى الذين يعانون من هذه الأمراض المدمرة."


يمنح برنامج تصنيف الأدوية اليتيمة التابع لإدارة الغذاء والدواء (FDA) حالة اليتيمة للأدوية للوقاية أو التشخيص أو العلاج من الأمراض أو الحالات التي تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة. يؤهل تصنيف الأدوية اليتيمة المرشح للحصول على حوافز إنمائية مختلفة ، بما في ذلك الإعفاءات الضريبية للتجارب السريرية المؤهلة ، والتنازل عن رسوم الطلب ، وحصرية السوق لمدة سبع سنوات بناءً على موافقة إدارة الغذاء والدواء.


حول ميتوكيم العلاجية


ميتوكيم هي شركة مملوكة للقطاع الخاص تقوم بتطوير علاجات للأمراض التي تنطوي على خلل وظيفي في الميتوكوندريا. شارك في تأسيس الشركة الراحل كريج بيسون ، دكتوراه ، وباربيل روهرر ، دكتوراه ، لتطوير نهج جديد لعلاج أمراض التنكس العصبي والشيخوخة من خلال التركيز على حماية التوازن في الميتوكوندريا. أدى التمويل المبكر من قبل Foundation Fighting Blindness والمعاهد الوطنية للصحة إلى إنشاء مكتبة خاصة لمركبات الحماية من الميتوكوندريا ، وإثبات مبكر للمفهوم في العديد من النماذج في الجسم الحي لالتهاب الشبكية الصباغي والضمور البقعي المرتبط بالعمر. مركب الرصاص MC16 هو جزيء صغير من الدرجة الأولى في فئته ينظم المسارات المؤيدة للبقاء ومضادات الأكسدة. وتتابع الشركة شراكات لتطوير مؤشرات غير عينية مثل مرض باركنسون والزهايمر والتصلب الجانبي الضموري والحثل العضلي والسكري ونقص التروية. لمزيد من المعلومات ، يرجى زيارة www.mitocheminc.com.


Super Admin

1 year ago


لمزيد من المعلومات عن مؤسسة حميد الخيرية تواصل معنا

image description