تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية التصنيف الرابع للعقار اليتيم لعلاج أمراض الشبكية المرتبطة بالطفرات الجينية

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا الأسبوع التصنيف الرابع لعقار الأيتام (ODD) لمنتج جديد مرشح للعلاج الجيني (OCU400 ، Ocugen Inc.) في علاج أمراض الشبكية المرتبطة بالطفرات الجينية PDE6B.

يستهدف هذا التعيين التهاب الشبكية الصباغي (RP) الناجم عن طفرات PDE6B. RP الناتج عن هذه الطفرة يؤدي إلى العمى بحلول منتصف العمر ، ويتميز بالفقدان التدريجي للمستقبلات الضوئية - مع أو بدون فقدان الخلايا الظهارية الصبغية في الشبكية.

تم العثور على طفرة واحدة على الأقل في جين PDE6B تسبب العمى الليلي الثابت الخلقي السائد ، والذي يتميز بعدم القدرة على الرؤية في الإضاءة المنخفضة.

وفقًا لبيان صحفي ، تسمح منصة العلاج الجيني المعدلة في Ocugen لأطباء العيون بمعالجة أمراض متعددة بمنتج واحد.

مرشح منتج العلاج الجيني الجديد لديه القدرة على أن يكون فعالاً على نطاق واسع في استعادة سلامة الشبكية ووظيفتها عبر مجموعة من أمراض الشبكية الموروثة المتنوعة وراثياً.

وهو يتألف من نسخة وظيفية من جين مستقبل الهرمون النووي (NHR) ، NR2E3 ، يتم تسليمه إلى الخلايا المستهدفة في شبكية العين باستخدام ناقل فيروسي مرتبط بالغدة.

كجينة معدلة قوية ، قد يساعد التعبير عن NR2E3 داخل الشبكية في إعادة ضبط توازن الشبكية ويحتمل أن يقدم فائدة أطول ، وتثبيت الخلايا ، وإنقاذ تنكس مستقبلات الضوء وفقدان البصر.

في الدراسات قبل السريرية ، أظهر OCU400 إشارات رؤية محسّنة في شبكية العين حيث تكشف استجابة مخطط كهربية الشبكية عن الإنقاذ في ظل ظروف التصوير (الخافتة) وكذلك التصويرية (جيدة الإضاءة).

وفقًا للإصدار ، يؤكد Ocugen أن استهداف أمراض متعددة بمنتج واحد يمكن أن يوفر أيضًا مسارًا تنظيميًا أكثر سلاسة والقدرة على استرداد تكاليف التطوير عبر مؤشرات علاجية متعددة.

متابعة لإعلان حديث عن ODD لتنكس الشبكية المرتبط بطفرة RHO و ODDs السابقة لكل من تنكس الشبكية المرتبط بالطفرة NRTE3 و CEP290 ، يستمر ODD الخاص بطفرة PDE6B في تنكس الشبكية المرتبط بطفرة في دعم إمكانات منصة العلاج الجيني المعدلة في Ocugen علاج أمراض العمى المتعددة بمنتج واحد.

RP هو مجموعة من أمراض الشبكية الوراثية غير المتجانسة المرتبطة بأكثر من 150 طفرة جينية ، تؤثر على أكثر من 1.5 مليون فرد في جميع أنحاء العالم.

بالإضافة إلى ذلك ، لا يمكن تشخيص حوالي 40٪ من مرضى RP وراثيًا ، مما يربك القدرة على تطوير علاجات مخصصة لـ RP.

OCU400 هو منتج جديد مرشح للعلاج الجيني مع إمكانية أن يكون فعالًا على نطاق واسع في استعادة سلامة الشبكية ووظيفتها عبر مجموعة من أمراض الشبكية الموروثة المتنوعة وراثيًا.

قد تتطلب أساليب العلاج الجيني التقليدي أو تحرير الجينات أكثر من 150 منتجًا لإنقاذ هؤلاء المرضى من فقدان البصر.

كمرشح لمنتج واحد ، فإن OCU400 لديه القدرة على معالجة RP واسع الطيف.

عمل Carl D. Regillo ، MD ، FACS ، كباحث رئيسي في العديد من التجارب السريرية الكبرى التي طورت علاجات طبية وجراحية جديدة لاضطرابات الشبكية.

وهو عضو في المجلس الاستشاري العلمي لشبكية العين التابع لـ Ocugen وهو أستاذ طب وجراحة العيون في كلية سيدني كيميل الطبية في جامعة توماس جيفرسون ، ورئيس خدمة الشبكية في مستشفى ويلز للعيون ومؤسس ومدير سابق لوحدة أبحاث الشبكية السريرية في ويلز في فيلادلفيا.

وقال ريجيلو في بيان: "إنني متشجع للغاية من إمكانات OCU400 نظرًا لتميز منصة العلاج الجيني المعدلة من Ocugen وحقيقة أن إدارة الغذاء والدواء قد أصدرت أربعة محركات أقراص ODD لهذا المنتج". "إنني أتطلع إلى بدء Ocugen التجارب السريرية لـ OCU400 العام المقبل وإمكانية مساعدة المرضى من خلال استعادة سلامة الشبكية ووظائفها عبر مجموعة من أمراض الشبكية الموروثة المتنوعة وراثيًا بما في ذلك RP واسع الطيف."

أعلن شانكار موسونوري ، العضو المنتدب ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لـ Ocugen ، عن ODD الرابع لـ OCU400 من إدارة الغذاء والدواء بعد أيام قليلة من الإعلان عن ثالث ODD للشركة لتنكس الشبكية المرتبط بطفرة RHO قبل أيام فقط.

"مع عدم وجود علاجات معتمدة تعمل على إبطاء أو إيقاف تقدم RP ، فنحن ملتزمون بدفع تطوير منصة العلاج الجيني المعدلة لدينا إلى الأمام وربما معالجة الاحتياجات غير الملباة لطفرات جينية متعددة ، بما في ذلك الطفرات في جين PDE6B بمنتج واحد فقط ، وقال موسونوري في بيان.

تخطط شركة Ocugen لبدء تجربتين سريريتين متوازيتين من المرحلة الأولى / الثانية العام المقبل تستهدف اثنين من IRDs.