تطوير العلاجات التجارية للمرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية وتسويقها. بحلول عام 2023

نحن ProQR ، شركة في مهمة لإنشاء أدوية جديدة للمرضى المحتاجين.  نحن نركز على مجموعة من الأمراض تسمى الأمراض النادرة ، مع وجود حاجة كبيرة لأدوية جديدة.  من بين حوالي 7000 مرض نادر ، هناك أقل من 400 علاج لديهم ، وننوي تغيير ذلك.  لعلاج هذه الأمراض ، نستخدم علاجات RNA ، وهي تقنية تسمح لنا بمعالجة الأمراض الموروثة الناتجة عن العيب الجيني.

ينصب تركيزنا على الأمراض شديدة للغاية ولديها خيارات علاجية محدودة.  من بين أمور أخرى ، نعمل على تطوير أدوية جديدة لأشكال عديدة من العمى الموروث مثل داء ليبر الخلقي ، ومتلازمة آشر والتهاب الشبكية الصبغية السائد.

يأتي المرضى أولا

نحن نعلم بشكل مباشر التأثير الذي يحدثه المرض النادر على المرضى وأحبائهم ، وبالتالي فإننا دائمًا نضع المرضى أولاً.  مهمتنا هي مساعدة المرضى من خلال إنشاء أدوية جديدة لمعالجة مرضهم.  بما أننا نؤمن بالعاطفة والالتزام ، فقد قمنا ببناء فريق مؤلف من 140 ProQRians ، من جميع مناحي الحياة وأكثر من 30 جنسية مختلفة ، وهم على مستوى التحدي الملتزم بإحداث فرق للمرضى الذين نخدمهم.

علمنا

العلم الحديث هو في صميم الأدوية التي نطورها.  في مختبراتنا الحديثة في ليدن ، هولندا ، يعمل علماءنا يومًا بعد يوم لاكتشاف وتحسين طرق علاج الأمراض الوراثية النادرة.  نحن متخصصون في تطوير علاجات الحمض النووي الريبي.  الأدوية التي تتكون من قطعة قصيرة من الحمض النووي الريبي الاصطناعية.  تمكننا هذه التقنية من إجراء تصحيحات مؤقتة على "الجينات" واستعادتها للتعبير البروتيني الضروري لأداء أجسامنا.  منذ بداية شركتنا ، اخترعنا وحسننا ترسانة من تقنيات RNA المختلفة التي يستطيع كل منها معالجة نوع مختلف من العيوب الجينية.

معنا نحن اقوى

لإنجاز مهمتنا ، أنشأنا شبكة عالمية من الشركاء: المرضى ومنظمات المرضى والعالم والأطباء والمنظمين.  بالتعاون مع هؤلاء الشركاء ، نحن قادرون على فهم احتياجات المرضى بشكل أفضل ، وتعزيز علمنا وتسريع برامجنا التنموية للحصول على أدوية جديدة للمرضى المحتاجين في أسرع وقت ممكن.  بما أننا نؤمن بقوة التعاون ، فإننا نعمل بشكل وثيق مع المجتمعات والخبراء لإنجاز مهمتنا للمرضى الذين نخدمهم

https://www.proqr.com/vision-2023/

رؤية ProQR 2023

أطلقنا في يناير 2019 استراتيجيتنا "ProQR Vision 2023" ، ووضعنا خططنا لبناء ProQR في شركة منصات متعددة المنتجات تعمل بشكل مستقل على تطوير العلاجات التجارية للمرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية وتسويقها.  بحلول عام 2023 ، تتوقع الشركة أن يحتوي خط الأنابيب الخاص بها على منتجين تجاريين على الأقل ، وثلاثة برامج على الأقل في مرحلة متأخرة وسبعة برامج في مرحلة مبكرة قيد التطوير.  في موازاة ذلك ، ستواصل الشركة توسيع قدرات منصة RNA في المجالات العلاجية الأخرى ، وتخطط للشراكة بشكل انتقائي في البرامج العلاجية في المجالات العلاجية غير الأساسية والأمراض غير النادرة